致力于采用新型专有ARCUS基因编辑技术平台开发疾病创新疗法的临床阶段生物技术公司PrecisionBioSciences近日宣布,公司将重新获得HBV体内研究项目开发的全部权利和所有的体内研究数据。  

PrecisionBioSciences的HBV体内研究项目是通过采用基因编辑技术直接靶向cccDNA和整合的HBV基因组,临床前数据表明ARCUS基因编辑技术可能是开发潜在HBV疗法有前途的方法。  

Precision生物跟吉利德乙肝研究项目合作终止!

据悉,PrecisionBioSciences曾于2018年9月跟GileadSciences达成了一项采用专有ARCUS基因编辑技术平台进行慢乙肝治疗研究开发的战略合作。在此次合作协议框架下,PrecisionBioSciences将主要负责核酸酶的研发、制剂以及试验核酸酶的临床前评价,而GileadSciences则负责潜在疗法的临床研发和商业化。此外,GileadSciences将全额资助这项研究和开发。  

“这是一次卓有成效的合作,与一家传染病领域的全球领先者一起推进我们的Arcus基因组编辑技术和乙肝的潜在治愈方法,我们非常珍视这次机会。”PrecisionBioSciences首席科学官DerekJantz博士说到。  

PrecisionBioSciences方面还表示,从该合作中获得的主要知识以及如何开发针对肝脏的基因编辑治疗候选产品技术,都将直接适用于公司内部的一些正在进行体内研究的产品线。公司同时还表示虽然会重新考虑针对HBV治疗的新合作机会,但接下来的重心将会专注于内部正在开展的针对1型原发性高草酸尿症治疗的基因编辑项目的改进上,预计将在今年晚些时候提交临床候选。  

根据双方达成的协议,合作结束后,自2020年9月4日起,PrecisionBioSciences将重新获得该基因编辑用于慢乙肝项目的全部临床开发和商业化权利。  

今年早些时候在2020年美国遗传与细胞治疗学会(ASGCT)年度会议上发表的临床前数据表明,优化的ARCUS核酸酶可有效靶向并降解cccDNA达75%,并伴随HBV感染原代人肝细胞中的乙肝表面抗原敲低。来自鼠类研究的数据还显示,在体内单次给药后,脂质纳米颗粒(LNP)传递的ARCUS核酸酶可编辑高达70%的HBVDNA靶标。(更多肝病新药研究信息敬请关注“肝脏时间”微信公众号)!  

该项合作的终止直接断了曾幻想可以快速获得慢乙肝治愈想法的人的梦,也直接打的当时写着“可以彻底治愈慢乙肝”、“明年就上临床”、“Gilead研发出慢乙肝治愈药国内还有望引进过”这些标题的那些媒体的脸啪啪啪啪啪啪啪啪啪.........响,而当时因这个合作就把GileadSciences吹成“神”的也不知现在做何感想。  

所以,还是那句话,连临床试验都还没上的先别高兴地太早,实事求是的看看研发进展不挺好的么,非得喜欢找那些该死的没脑标题党新闻当宝一样。看到老老实实的把研发进展不添油加醋正儿八经的写出来的就好好看吧,别嫌弃那些正儿八经的东西。来源:肝脏时间(HeparSpace) 微信公众号


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