目前对于胚胎增殖性肿瘤的一线降细胞治疗推荐血浆尿素（HU）和干扰素α（IFNα），年轻患者和孕妇人群推荐IFNα。上一期，我们分享了PEGIFNα作为扩散性肿瘤一线降细胞治疗方案优先推荐（相关链接）。二期，我们将详细介绍PEGIFNα治疗骨髓增殖性肿瘤的研究进展。  

接受PEGIFNα治疗的MPN患者整体疗效和其他降细胞治疗组  

多个临床研究显示接受PEGIFNα治疗的MPN病人整体疗效治愈其他降细胞治疗组。  

·2017年《欧洲血液学杂志》发表的回顾性研究  

研究入组196例MPN患者，其中90例接受过HU治疗（中位时间69个月），38例接受过PEGIFNα治疗（中位时间46个月），68例接受过PEGIFNα和HU联合或研究结果显示PEGIFNα治疗组比HU治疗组的二次肿瘤发生率明显降低（7.9％vs.25.6％，P=0.023）。接受过PEGIFNα和HU治疗的患者中，通过PEGIFNα治疗中位时间仅30个月，所以二次肿瘤发生率依然很高[1]。

2017年《血液学与肿瘤学杂志》发表的观察性研究

65名≤65岁PV患者接受PEGIFNα（30例）或HU（35例）治疗，中位随访75个月，结果显示接受PEGIFNα治疗的患者整体疗效改善治疗组，包括OS显着更高（P = 0.027），CR更高等。

2015年血液发表的研究

PEGIFNα治疗仅CALR突变的ET患者的研究显示在分别接受PEGIFNα，ASA（阿司匹林）和HU治疗的患者中，只有PEGIFNα组的患者发生了分子学缓解。

2、PEG IFNα 治疗MPN患者可诱导高的血液学和分子学缓解率

关于PEGIFNα治疗MPN患者可诱导高的血液学和分子学缓解率的临床证据逐渐丰富。

2009年临床肿瘤学杂志发表的研究

该研究中，PEGIFNα治疗晚期PV或ET患者，PEGIFNα具有显着的临床活性和较高的分子学缓解率[4] 。PV和ET患者的血液学缓解率分别为80％和81％（CHR分别为70％和76％）。大部分患者经3个月治疗获得血液学缓解，获得CHR的中位时间为47天。PV和ET患者的分子学缓解率分别为54％和38％，其中完全分子学缓解率（JAK2V617F突变转阴）分别为14％和6％。PV患者治疗24个月，JAK2V617F突变负荷从64％降低12.2％，获得足够的分子学缓解需要至少要用药6个月。

2013年发表在血液上的研究

PEGIFNα治疗的PV和ET患者，中位随访42个月，血液学康复率分别为79％和80％，CHR的中位时间为40天 。

接受PEGIFNα治疗的PV和ET患者分子学缓解率分别为61％和67％，完全分子学康复率分别为18％和17％。PV患者可使JAK2V617F突变率中位变量降低64％，进行治疗进行而持续下降，在第60个月减少8％（P <0.0001）。

2019年发表的最新研究

对于HU可能或者不耐受的PV患者接受PEGIFNα治疗同样可以得到高的血液学和分子学缓解率 。

3、 PEG IFNα 治疗MPN患者可诱导持续的血液学和分子学缓解

PEGIFNα因为其免疫调节作用，在治疗其他如慢乙肝等疾病的研究中证实其有持久的免疫应答作用。结果也有研究显示PEGIFNα治疗MPN患者也可维持时间的疗效，具有持续性。 2014年发表在《新英格兰医学杂志》上的案例证实了这一点。

一例52岁女性患者，2005年确诊CALR突变的ET，随后开始PEGIFNα一线治疗，治疗36个月后，因获得持续的CHR而停药。直到2013年，患者在无需降细胞治疗的情况下仍保持CHR，有效维持时间超过60个月，CALR突变负荷显着降低。

另一例48岁男性患者，2000年确诊CALR突变的ET，随后开始用HU治疗直至2010年1月，因出现第二次替代，开始用PEGIFNα治疗，治疗31个月后，因获得持续的CHR而停药。大约至2013年11月，患者在无需降细胞治疗的情况下仍保持CHR，有效维持时间超过18个月，CALR突变负荷显着降低。

4、小结

随着对PV和ET治疗方案不断深入的研究，发现PEGIFNα治疗效果更佳，二次肿瘤发生风险诊断，能提高患者总生存率。由于PEGIFNα可以抑制恶性克隆，可显着降低MPN患者的在目前治疗方案中，仅PEGIFNα可显着降低MPN患者的JAK2和CALR突变负荷，甚至转变为转阴，从而诱导持续且高的血液学和分子学缓解率，是MPN患者治疗的新选择。我们期待看到更多有关PEGIFNα治疗MPN患者的临床研究，以更好地完善PEGIFNα治疗方案来支持治疗方法。

参考文献：

[1] Hansen IO，Sorensen AL，Hasselbalch HC。关键词：羟基脲，费城阴性，骨髓增生性肿瘤，第二恶性肿瘤 Eur J Haematol，2017，98（1）：75-84。

[2] Crisa E，Cerrano M，Beggiato E等。聚乙二醇干扰素能否改善真性红细胞增多症患者的预后？血液学杂志，2017，10（1）：15。

[3] Verger E，Cassinat B，Chauveau A等。关键词：原发性血小板增多症，CALR突变，干扰素-α疗法，临床及分子反应 血液，2015，126（24）：2585-2591。

[4] Quintas-Cardama A，Kantarjian H，Manshouri T等。关键词：聚乙二醇干扰素α-2a，晚期原发性血小板增多症和真性红细胞增多症患者血液学和分子反应率高 临床肿瘤学杂志，2009，27（32）：5418-5424。

[5] Quintas-Cardama A，Abdel-Wahab O，Manshouri T等。关键词：聚乙二醇干扰素α-2a，真性红细胞增多症或原发性血小板增多症患者分子分析 血液，2013，122（6）：893-901。

[6] Yacoub A，Mascarenhas J，Kosiorek H等。关键词：聚乙二醇干扰素α-2a，真性红细胞增多症或原发性血小板增多症，对羟基脲耐药或不耐受 血液，2019，134（18）：1498-1509。

[7] Cassinat B，Verger E，Kiladjian JJ。关键词：干扰素α疗法，CALR基因突变型原发性血小板增多症 新英格兰医学杂志，2014，371（2）：188-189。

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